París y Washington.

Un equipo de científicos creó una máquina molecular que permite corregir las bases del genoma, avance que podría servir en el futuro para tratar muchas anomalías genéticas que se derivan de una mutación puntual como algunas formas de ceguera, sordera y enfermedades de la sangre.

David Liu, de la Universidad de Harvard, y sus colegas contaron en la edición más reciente de la revista Nature cómo desarrollaron esta máquina molecular que permite realizar una cirugía química con mucha precisión.

Crear una máquina que aporta la modificación genética que uno necesita para tratar una enfermedad es un paso adelante muy importante, puntualizó el académico.

Sin embargo, todavía es necesaria una inmensa cantidad de trabajo antes de que las máquinas moleculares puedan ser utilizadas para tratar pacientes, advirtió el investigador.

El ADN es el soporte de nuestro patrimonio genético y sus bases son la adenina (A), timina (T), guanina (G) y la citosina (C), que se agrupan en pares.

Cada uno de nosotros tiene dos juegos de 3 mil millones de pares de bases de ADN en cada una de nuestras células, uno por parte de madre y el otro proveniente del padre, explicó el académico.

Si uno de estos pares está en el lugar incorrecto se producen mutaciones.

Esta técnica funciona como una especie de lápiz genómico para rescribir las letras de la base del ADN y es más eficaz y más limpio que otra corrección que ya existía denominada tijeras moleculares, cuando sólo se quiere corregir una mutuación puntual”, señaló Liu.

En la práctica, este salto tecnológico permite introducir en las células las instrucciones para que sean ellas las que editen y reparen sus propias mutaciones, sin tener que cortar la cadena.

Los investigadores probaron esta técnica en las células de un paciente que sufría de hematocrosis, enfermedad que implica mayor cantidad de fierro en la sangre, lo cual requiere transfusiones para ser controlada.

También lograron usar este corrector para inscribir una mutación benéfica en células para permitir que persista la hemoglobina fetal en los adultos, lo que protege contra ciertas patologías sanguíneas, como la anemia de células falsiformes.

La posibilidad de modificar directamente los pares de bases con tanta especificidad aporta más municiones a la artillería de la edición del genoma, explicó Helen O’Neill del Colegio Universitario de Londres.

Esta experta en genética también celebró la publicación en la revista Science de un trabajo que muestra una edición eficaz del ARN, molécula que tiene un papel esencial en la síntesis de proteínas, cuya manipulación no sería necesariamente permanente.

Un segundo enfoque, del biólogo molecular de MIT y Harvard Feng Zhang, se concentra en la edición del ácido ribonucleico o ARN, que porta las instrucciones genéticas para producir las proteínas, sin alterar el ADN.

Ambas técnicas surgen a partir de la innovadora herramienta de edición genética CRISPR-Cas9, que es una suerte de tijera molecular que permite quitar las partes no deseadas del genoma humano para remplazarlas con nuevos lotes de ADN.