ientras una parte del mundo se encuentra atenta a las disputas por el poder, sorprendida por la llegada de gobernantes que parecen anticipar un retorno a la Edad Media, los avances en el conocimiento no se detienen por ahora y, por el contrario, se convierten en esperanza para enfrentar algunas de las enfermedades más devastadoras. Por primera vez en la historia, un equipo científico de la Universidad de Sichuan, en China, encabezado por el doctor Lu You, ha iniciado los primeros ensayos clínicos para un nuevo tratamiento contra el cáncer pulmonar, introduciendo en pacientes voluntarios células modificadas con la técnica CRISPR-Cas9, conocida como edición genética.

Desde el surgimiento de la poderosa técnica, la cual permite realizar cortes en regiones específicas del ácido desoxirribonucleico (ADN), era posible soñar con inactivar los genes participantes en el desarrollo de diversas enfermedades, entre las cuales el principal enemigo a vencer es el cáncer. Pero para llegar a este momento, tuvieron que ocurrir otros acontecimientos:

Una de las primeras señales esperanzadoras fue el trabajo de Pablo Tebas y sus colaboradores de la Universidad de Pensilvania, publicado en 2014 en el New England Journal of Medicine, en el que con una técnica de corte del ADN diferente al CRISPR-Cas9 (empleando en este caso una enzima que rompe el ADN, conocida como nucleasa de dedo de zinc) emprendieron un ensayo en 12 personas infectadas con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

En este caso, se tomaban células de la propia persona (una variedad de glóbulos blancos o células T conocida como CD4), a las que se les inactivó un gen llamado CCR5, para ser posteriormente reinyectadas a los pacientes. Los resultados indicaban que la técnica era segura y encontraron la reducción de los niveles del virus en estos enfermos, por lo que anunciaron la realización de nuevas series clínicas en el futuro.

Otro antecedente importante surgió a finales de 2015, a partir del caso de una niña de un año, de nombre Layla, quien recibió células editadas para enfrentar la leucemia. La menor fue tratada por el equipo del inmunólogo Waseem Qasim, del Great Ormond Street Hospital, en Londres, Inglaterra. Se trataba de un caso especial, en el que todos los tratamientos anteriores habían fracasado..

Como lo explicó Sara Reardon en una nota publicada el 5 de noviembre del año pasado en Nature, en el caso de esta niña los especialistas extrajeron de un donante sano células T y realizaron un corte al ADN, aunque empleando una técnica también diferente con una enzima llamada TALEN, la cual desactiva genes que podrían evitar que las células donantes actuaran sobre el blanco, modificando además los genes para proteger a las células de los medicamentos anticancerígenos que el paciente estuviera tomando.

La terapia consiste en destruir el sistema inmune de la enferma, el cual se sustituye con las células inyectadas. La paciente mostró mejoría considerable, de acuerdo con el equipo médico que la atendía. Como puede entenderse, no se trata de una solución definitiva, pero permite alargar la vida hasta encontrar nuevos donadores de células T que sean compatibles. A pesar de estas limitaciones, el esfuerzo constituye un antecedente de gran importancia que ha estimulado el interés por el empleo médico de la edición genética.

La técnica CRISPR-Cas9, tiene grandes ventajas sobre las anteriormente utilizadas, pues es más simple y barata, y es con ella que se iniciaron ya por primera vez los ensayos clínicos en China contra el cáncer pulmonar. La idea consiste en inactivar al gen PD1 en las células T, que forman un anclaje con proteínas de las células cancerosas, lo que impide la acción de los linfocitos contra ellas. Las pruebas, cuya primera fase consiste en probar la seguridad evaluando los posibles efectos adversos, tuvo que ser pospuesta de agosto al pasado 28 de octubre, pues la amplificación de las células editadas (su crecimiento en cultivos de laboratorio) resultó un proceso más complejo que el esperado; los detalles de esta técnica de modificación genética se publicaron ya en este mismo espacio (La Jornada, 9/8/16).

Al fin, las pruebas clínicas en China están en marcha y han dado lugar a una muy interesante carrera en la cual distintas naciones en el mundo están involucradas. La edición genética marca lo que seguramente será uno de los desarrollos científicos distintivos del siglo XXI, a pesar de los empeños contra ella de las corrientes anticientíficas.