■ La mutación específica de un gen hace que resistan a la infección por el VIH: expertos
Probarán en personas nuevo fármaco contra el sida que daña deliberadamente el ADN
Washington, 4 de febrero. La compañía biotecnológica Sangamo BioSciences, con sede en California, informó esta semana que comenzará a probar en seres humanos un nuevo fármaco para tratar el virus del sida que daña deliberadamente el ADN del paciente.
El tratamiento se basa en investigaciones que demuestran desde hace tiempo que las personas con una mutación específica en el gen llamado CCR5 resisten la infección con el virus letal e incurable.
El gen controla un sendero llamado receptor en las células del sistema inmune. El virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) utiliza el receptor CCR5 para adherirse a las células que infecta.
Compuesto de zinc
El fármaco de Sangamo SB-728-T afecta al CCR5. Se trata de una nucleasa dedo de zinc, compuesto que puede cortar las moléculas abiertas. Está específicamente diseñado para dañar el CCR5.
La empresa planea remover las células T CD4 del sistema inmune en los pacientes con VIH, para tratarlas con el medicamento y reintroducirlas.
La esperanza es que estas células modificadas intencionalmente prosperen y se multipliquen, brindando al paciente un sistema inmune resistente al VIH.
“Ésta es la primera vez que tenemos la capacidad de crear en un paciente células T resistentes permanentemente a la infección por cepas específicas de VIH con CCR5 y estamos muy emocionados de comenzar un ensayo clínico de esta terapia novedosa con base en una nucleasa dedo de zinc”, dijo el doctor Carl June, de la Universidad de Pensilvania, quien ayudará a evaluar a los pacientes.
La empresa indicó que su estudio en Fase I apunta solamente a la seguridad y que se reclutará a 12 pacientes con infección por VIH avanzado.
“La capacidad de proteger las células inmunes de la infección con VIH y la expansión de células T modificadas por CCR5 tiene el potencial de brindar un control a largo plazo tanto del virus en sí como finalmente de las infecciones oportunistas características del sida”, explicó June.
En noviembre de 2008, expertos alemanes informaron que un trasplante de médula espinal para remplazar el sistema inmune de un paciente con VIH y leucemia no sólo permitió tratar su cáncer, sino también suprimir el virus del sida. El trasplante fue de un donante que tenía la mutación del CCR5.